Künstlicher Gendefekt enthüllt möglichen Angriffspunkt für Erbkrankheit

Fanconi-Anämie, eine seltene Erbkrankheit, wird durch defekte DNA-Reparaturgene in den Zellen der Patienten verursacht und führt zu Knochenmarksversagen, Entwicklungsstörungen und erhöhtem Krebsrisiko. Mit Hilfe genomweiter genetischer Methoden erzeugten WissenschaftlerInnen am CeMM systematisch künstliche Gendefekte in FA-Zellen und fanden so ein Gen, das – wenn ausgeschaltet – den Effekt der Krankheit in den Zellen aufhebt. Das dazugehörige Protein stellte sich als vielversprechendes Ziel für eine potentielle Therapie der Erbkrankheit heraus. Die Studie wurde in der Fachzeitschrift Nature Communications veröffentlicht.
Quelle: Pressemitteilungen – idw – Informationsdienst Wissenschaft